【事業内容】
(1）企業理念
当社の企業理念は、“「がん」だけを見ることなく、「がん患者」の全体を診ることにより、安心して身内のがん患者に勧められる治療法を提供すること”です。
(2）創薬方法の特徴
１）医薬品の研究開発プロセス
一般的な医薬品の研究開発プロセスには、新しい開発化合物を探索する「基礎研究」、実験動物等を用い開発化合物の有効性及び安全性を確認する「前臨床試験」、患者への投与により有効性及び安全性を確認する「臨床試験」の段階があります。また、開発の進捗にあわせた製造規模と品質確保のため、原薬・製剤にかかる製造法開発も随時行う必要があります。医薬品の販売承認を取得するには、これらの品質、有効性及び安全性にかかる膨大な試験データに基づき、各国の規制当局に対し承認申請を行い、審査を受ける必要があります。
この結果、一つの医薬品を開発するためには、約10～15年に亘る長い期間と数十億円～数百億円に到る大規模な資金が必要になります。それにも拘らず、医薬品開発は、承認に到るまでの各段階において、試験データや事業環境の変化等から開発中止に到るリスクが大きく、世界の製薬会社や創薬ベンチャー企業にとっては、研究開発プロセスの効率化と開発リスク低減が大きな課題となっております。
２）当社創薬方法「モジュール創薬」－患者にやさしい抗がん剤を世界に向けて開発－
当社の創薬方法は、既存の抗がん活性物質等を「モジュール」（構成単位）として利用し、創意工夫（用法用量・結合様式等）を加えて「アセンブリ」（組み立て）することで臨床上の有効性と安全性のバランスを向上させた新規抗がん剤を創製する「モジュール創薬」です。
一般的な抗がん剤の創薬は、基礎の探索研究からがんに特異的な部分に作用する化合物をスクリーニングし、可能性のある化合物を抗がん剤候補とする方法ですが、その場合は臨床段階で作用を確認し、臨床試験で有効性と安全性を実証する必要があり、長い期間を要します。それに対して、抗がん剤のモジュール創薬は、医薬品になっている抗がん剤の活性物質を利用して組み合わせる方法ですので、基礎の探索研究がほとんど不要であり、臨床での有効性と安全性の予測が可能となることから、着手して１～２年後には臨床試験を開始できていることなど、一般的な抗がん剤よりも研究開発の効率が高く、その期間も短く、臨床試験で失敗する等の開発リスクが低減されています。また、特許切れの医薬品を、がん患者の治療で問題になっている点に注目して、抗がん剤の知識とノウハウを駆使して組み合わせれば、新規の抗がん剤としての特許化が可能であり、抗がん剤の問題点を解決しようとする限り、新規の抗がん剤を生み出せることから、新たな創薬手法の大きなイノベーションになり得ると確信しております。
１）抗がん剤候補化合物DFP-10917
① 特徴
抗がん剤候補化合物DFP-10917は、今までの化学療法で用いられてきた投与を見直し（モジュールの改良）、低用量で長時間持続点滴投与することにより、従来使用されてきている核酸誘導体（シタラビンやゲムシタビンなど）とは異なる作用を引き起こし、既存の化学療法が無効な患者に対しても、薬効を期待できることが特徴です。それにより、標準療法が無効な難治性・再発の急性骨髄性白血病のがん患者に対しても、効果が期待されます。
② 作用機序
従来の核酸誘導体は、核酸の生合成阻害に基づく細胞毒性の抗がん剤であり、核酸代謝拮抗剤とも呼ばれ、核酸代謝酵素等の標的分子に結合することにより、その酵素反応を阻害したり、ＤＮＡあるいはＲＮＡ合成酵素の基質となり、ＤＮＡ鎖やＲＮＡ鎖に取り込まれた後にＤＮＡ鎖やＲＮＡ鎖の伸長を阻害したりして、抗がん活性を発揮します。
DFP-10917は、低用量で長時間持続点滴投与をすると、ＤＮＡ鎖に取り込まれ、β脱離反応*3によってＤＮＡ鎖を自己切断して細胞周期調節作用（Ｇ２／Ｍ期停止）を引き起こし、アポトーシス*4（がん細胞死）を誘導することにより、抗がん活性を発現します。
③ 開発状況
DFP-10917は、平成24年10月から難治性・再発急性骨髄性白血病の患者を対象に臨床第Ⅰ／Ⅱ相試験を米国治験施設M. D. Anderson Cancer Centerにおいて実施しました。この試験の第Ⅰ相パートでは、７日間持続点滴投与から開始し、その後14日間持続点滴投与に移行して、安全性の確認と至適投与量の決定を行い、その際に14日間持続点滴の低用量投与で70％（７／10例）の患者で奏効する臨床効果が認められ、基礎及び動物の試験で示されていた低用量・長期間持続点滴の投与方法の有用性が、ヒトを対象とする臨床試験でも確認されました。また、第Ⅱ相パートにおいても難治性・再発急性骨髄性白血病患者を対象に低用量・長期間点滴投与によるDFP-10917の有効性及び安全性の確認を行い、48％（14／29例）の患者で奏効している結果が得られ、高い有用性が示唆されました。本書提出日現在、規制当局との臨床第Ⅱ相試験終了時のMeetingを経て、臨床第Ⅲ相比較試験の治験実施計画書を提出し、試験開始の準備を整えました。
④ 対象疾患
急性骨髄性白血病（acute myeloid leukemia：ＡＭＬ）は、骨髄で造血幹細胞から白血球などの血液細胞に成熟する過程で「がん化」する疾患の一つで、幼若な血液細胞である芽球が異常に増殖して、正常な血液細胞が極端に少なくなり、感染や貧血などを引き起したり、体内に広がったりして、早期に死に至る疾患です。治療法としては、抗がん剤などを用いてがん細胞を殺すか、または細胞分裂を停止させてがん細胞の増殖を抑える化学療法と、正常の造血幹細胞を注入して置き換える造血幹細胞移植などがあります。初回治療の標準的な化学療法では８割以上の患者に効果を示しますが、治癒に至るケースは３割程度に留まっており、それ以外は難治・再発となり、二次治療の化学療法が実施されてもほとんど効果を示しません。DFP-10917はこの二次治療の化学療法が対象となる急性骨髄性白血病の患者に絞って開発を進めております。
⑤ ライセンスの状況
平成29年３月に、難治性・再発急性骨髄性白血病患者を適応として、日本新薬㈱との間で日本における独占的ライセンス契約を締結しました。一方、グローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。本書提出日現在、日本以外のライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。
２）抗がん剤候補化合物DFP-14323
① 特徴
DFP-14323は、医薬品として承認・販売されているウベニメクスの適応追加を目的とした開発品で、ウベニメクスの抗腫瘍免疫能の活性化作用と癌幹細胞の抑制作用に着目し、常量よりも低い用量で単剤または抗がん剤および分子標的治療薬*5などとの併用により、がん患者の免疫機能を改善し、末期又は高齢の肺がん等患者の治療が期待できることが特徴です。
② 作用機序
DFP-14323は、宿主の免疫担当細胞に作用し、がん患者の免疫機能を高めることにより、抗腫瘍効果を発揮するものと考えられています。
③ 開発の状況
ウベニメクスは「成人急性非リンパ性白血病に対する完全寛解導入後の維持強化化学療法剤との併用による生存期間の延長」の効能・効果で承認済みであり、がん患者に対する安全性や免疫機能を改善することが明らかになっていることを踏まえ、DFP-14323では新規の効能・効果として、固形がんの一つである肺がんに対する臨床第Ⅱ相試験を、平成30年１月から日本国内で開始しました。
④ 対象疾患
末期又は高齢のがん患者は免疫機能が低下傾向にあり、標準的な化学療法による治療効果は不十分であることから、効果と安全性のバランスに優れた治療薬の開発が望まれています。DFP-14323はがん患者の免疫機能を高めて抗腫瘍効果を発揮することから、末期又は高齢の肺がん患者を対象として、国内での臨床第Ⅱ相試験を進めております。
⑤ ライセンスの状況
平成28年４月に、協和化学工業㈱との間で日本における独占的ライセンス契約を締結しました。
３）抗がん剤候補化合物DFP-11207
① 特徴
抗がん剤候補化合物DFP-11207は、抗がん作用を有する５－フルオロウラシル（5-FU）を徐放・阻害・失活させて薬物動態をコントロールする３つのモジュール化された活性物質（モジュールⅠ、Ⅱ、Ⅲ）をアセンブリ（結合）した化合物であり、既存の5-FU系抗がん剤と比較して、有効性と安全性のバランスを改善していることが特徴です。それにより、がん患者の生存期間の延長やＱＯＬ（Quality Of Life：生活の質）の改善に寄与することが期待されます。
② 作用機序
DFP-11207は、5-FUを徐放するプロドラックのエトキシメチルフルオロウラシル（ＥＭＦＵ：モジュールⅠ）と、5-FUを分解する酵素ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ（ＤＰＤ）を阻害するギメラシル（ＣＤＨＰ：モジュールⅡ）と、5-FUによる消化管障害を局所で阻害するシトラジン酸（ＣＴＡ：モジュールⅢ）の３つの成分を結合して、抗がん作用を有する5-FUの効果と毒性のバランスを最適化した化合物です。DFP-11207は体内で速やかに各成分に分かれて効果を発揮しますが、３つの成分を配合するよりも結合することにより、血中の5-FU濃度が低く長く維持され、従来の5-FU系抗がん剤で発現していた血小板減少を含む血液毒性も回避することができ、継続して治療することが可能となります。
③ 開発状況
DFP-11207は、平成26年７月から固形がん（消化器がん）を対象に米国の治験施設であるM. D. Anderson Cancer Centerで臨床第Ⅰ相用量漸増試験（用量を順次上げながら、新薬候補化合物の安全性を確認する試験）を進めました。その結果、推奨用量が決定され、抗がん活性成分の5-FUが血中で低い濃度を長く維持していることを確認するとともに、従来の5-FU系抗がん剤で発現していた血小板減少の副作用がないことを確認しました。また、すでに標準的治療が終了したがん患者にもかかわらず、３例に腫瘍増殖の抑制（RECIST判定*6でStable disease：安定）が認められ、その内の１例は１年近く増悪することなく投与が継続されるなど、薬理効果が相応に確認されました。本書提出日現在、食事の影響試験を終了し、臨床第Ⅱ相試験に移行する準備を進めております。
なお、動物モデルによる薬効試験では、各腫固形がんで有効性と安全性に優れている結果が得られておりますが、特に膵がんモデルでは、膵がんの標準療法のゲムシタビンよりも優れている結果が示されており、従来の5-FU系抗がん剤の適応癌腫を踏まえて、最初に膵がんの患者に対象を絞って開発する考えです。
④ 対象疾患
対象とする疾患は、膵がん、胃がん、大腸がんなどの消化器がんです。特に膵がんは、その臓器が体の深部に位置し、早い段階では特徴的な症状もなく、内外分泌の異常などから膵がんと分かったときにはすでに進行していることが多く、罹患数と死亡数がほぼ等しい疾患です。再発膵がんの治療は、5-FU系抗がん剤またはゲムシタビンが汎用されていていますが、単剤や併用療法で骨髄毒性や下痢等の消化管毒性が発現しやすく、特に血小板減少の毒性は、投薬を中止し、血小板輸血を複数回繰り返す過程で出血して、死亡に至るケースが少なくありません。こうした膵がん治療の現状から、血小板減少のないDFP-11207が患者から待ち望まれていると考え、開発を進めています。
⑤ ライセンスの状況
本書提出日現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。現在、ライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。
４）抗がん剤候補化合物DFP-14927
① 特徴
抗がん剤候補物質DFP-14927は、DFP-10917の高分子デリバリーに係る物質であり、がん組織へ選択的に集まり、がん細胞内で効果的にDFP-10917を放出することを可能としたことが特徴です。動物を用いた薬効試験では、膵がん等の固形がんに対して、１週間に１回だけの投与で、有効性と安全性が示されていることから、DFP-14927の固形がん患者への治療に貢献することが期待されます。
② 作用機序
DFP-14927は、DFP-10917に４本鎖のポリエチレングリコール（4-arm-PEG、分子量４万の高分子）を結合させた物質であり、血中分解と腎排泄を受け難くしてがん組織へ選択的に送達し、がん細胞内でDFP-10917を徐放して作用を発揮します。それにより、血中での影響が少なくなり、固形がんに対してもDFP-10917と同様にＤＮＡ鎖に取り込まれ、β脱離反応によってＤＮＡ鎖を自己切断して細胞周期調節作用（Ｇ２／Ｍ期停止）を引き起こし、アポトーシス（がん細胞死）を誘導することにより、抗がん活性を発現します。
③ 開発の状況
DFP-14927は、現在、前臨床試験が終了している段階です。前臨床試験のデータでは、週１回投与で血液中濃度が長時間安定であることを確認しており、固形がんに対する抗腫瘍効果を認めています。平成30年３月に三洋化成工業㈱と共同開発契約を締結し、その第一弾として、米国での臨床第Ⅰ相試験開始申請の準備を進めております。
④ 対象疾患
DFP-14927はDFP-10917で効果が認められたAMLの前がん病変であるMDS、また前臨床試験で効果が認められた固形がん、特に膵がんを対象として臨床第Ⅰ相試験の準備を進めております。
⑤ ライセンスの状況
本書提出日現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。現在、ライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。
５）抗がん剤候補化合物DFP-10825
① 特徴
抗がん剤候補物質DFP-10825は、ＲＮＡ干渉*7を利用した核酸医薬であり、がんの増殖に多大な影響を与える因子をＲＮＡ干渉で特異的に阻害させるために、腹腔内投与で効果を発揮できるように工夫していることが特徴です。卵巣がんや胃がん等の患者は、終末期になると胸水や腹水などの体液貯留（腹膜播種転移）が認められ、つらい状態になりますが、腹腔内に直接注入して効果を発揮することにより、腹水をコントロールして苦しさを和らげ、延命につながることが期待されます。
② 作用機序
DFP-10825は、がんの増殖に多大な影響を与えるチミジル酸合成酵素（ＴＳ）をコードしているＤＮＡに対して、ＲＮＡ干渉によりブロックするショートへアピンＲＮＡ（TS-shRNAi）を、リン脂質から成る微粒子の表面に付着させてがん細胞に取り込ませ、ＴＳの産生を阻害して、がんの増殖を抑制します。
③ 開発の状況
DFP-10825は、現在、前臨床試験を実施している段階です。今後、ライセンスの提携などで資金が確保されれば、臨床第Ⅰ相試験に移行する予定です。
④ 対象疾患
DFP-10825は、腹水などの体液貯留をコントロールして延命につなげることを考えており、特に腹水が多く認められる卵巣がん、胃がんの腹膜播種転移のがん患者を対象に開発を進める予定です。
⑤ ライセンスの状況
本書提出日現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。現在、ライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。
(4）当社の事業戦略
１）事業領域
① 抗がん剤開発への特化
がんは全世界において主要な死因の一つであり、患者や家族、社会にとって大きな問題となっています。新しい治療法や新規抗がん剤により、生存予後が改善する傾向がみられており、がん患者であっても社会生活を営むことができるようになってきております。その一方で、がんが進行した状態では、抗がん剤の治療効果は限定的であり、また、その抗がん剤の多くは様々な副作用を伴い、がん患者のＱＯＬに十分寄与しているとは言い難い状況です。
当社は、その現状を少しでも打破したいと考えた抗がん剤開発の経験豊富なメンバーによって設立されました。過去の経験とノウハウから、医薬品になっている抗がん剤の問題点に着目すると、種々の工夫や組み合わせで副作用を少なくして、治療効果を改善できる可能性が極めて高い領域と考えられたためです。このがん領域は、まさに当社が得意とする「モジュール創薬」の宝庫であり、当社が強みを発揮し、安心して身内のがん患者にも勧められる治療法を提供する企業として、事業領域を抗がん剤開発に特化しております。
② 外部資源の有効活用
当社は、組織の効率的運営のため、外部機関と積極的な連携を図りながら、研究開発を進めております。
当社は、研究開発のマネジメント業務に集中し、具体的な業務については、外部の研究開発受託会社や製造受託会社に委託する形で研究開発を進めております。
③ 製薬会社等との提携
当社は、独自のモジュール創薬により新規抗がん剤候補物質を探索し、前臨床試験及び臨床試験を実施し、製薬会社に対し、医薬品の開発権及び販売権等を許諾して提携関係を構築し、事業を推進する方針です。
２）収入形態（ビジネスモデル）
当社が得る収入は、当面の間は、提携製薬会社からの収入です。一般的に、研究開発の段階においては、「契約一時金」、「マイルストーン」及び「開発協力金」を受け取ります。さらに、将来、提携対象の製品が上市に至った場合には、売上高に応じた「ロイヤリティ」の収入を受け取る予定です。
当社は、平成28年４月に協和化学工業㈱との間で日本でのDFP-14323の独占的ライセンス契約を締結いたしました。また、平成29年３月に日本新薬㈱との間で日本でのDFP-10917の独占的ライセンス契約を締結いたしました。これらの契約に基づき、平成29年３月期に契約一時金の収入を受け取り、平成30年３月期にマイルストーンの収入を受け取っております。今後、開発が順調に進み、申請・承認されれば、マイルストーンやロイヤリティの収入を受け取ることになります。
【業績等】
業績動向（百万円） 事業収益 営業利益 経常利益 純利益
(単独実績)2017.3 902 328 323 305
(単独実績)2018.3 150 -243 -244 -246
(単独予想)2019.3 200 -682 -739 -741
(単独1Q実績)2019.3 - -105 -104 -105
１株当たりの数値（円） ＥＰＳ ＢＰＳ※ 配当
(単独予想 )2019.3 -188.32 - -
調達資金使途 研究開発費、人件費、経費
上場時発行済み株数 4,305,000株 （別に潜在株式150,000株）
公開株数 805,000株（公募700,000株、オーバーアロットメント105,000株)シンジケート 公開株数700,000株（別に105,000株）
ＰＥＲ：
ＰＢＲ：
配当利回り：
公募時吸い上げ資金：３８.３億
公募時時価：２０５億
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【株主構成】
江島 清 代表取締役社長 775,000 20.64
京大ﾍﾞﾝﾁｬｰNVCC1号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 770,000 20.51
(株)ﾔｸﾙﾄ本社 取引先 437,500 11.65
三菱UFJｷｬﾋﾟﾀﾙ3号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 225,000 5.99
ｲﾉﾍﾞｰｼｮﾝ･ｴﾝｼﾞﾝ三号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 192,500 5.13
ﾆｯｾｲ･ｷｬﾋﾟﾀﾙ6号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 150,000 3.99
三洋化成工業(株) 特別利害関係者など 150,000 3.99
ﾆｯｾｲ･ｷｬﾋﾟﾀﾙ4号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 125,000 3.33
ﾃﾞｨｰｱｲﾃｨｰ･ﾊﾟｰﾄﾅｰｽﾞ(株) 特別利害関係者など 125,000 3.33
みずほ成長支援投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 100,000 2.66
SMBCﾍﾞﾝﾁｬｰｷｬﾋﾟﾀﾙ2号投組 ベンチャーキャピタル（ファンド） 100,000 2.66
協和化学工業(株) 取引先 100,000 2.66
富士製薬工業(株) 特別利害関係者など 100,000 2.66
本募集に関連して、貸株人である江島淸並びに当社株主である京大ベンチャーＮＶＣＣ１号投資事業有限責任組合、株式会社ヤクルト本社、三菱ＵＦＪキャピタル３号投資事業有限責任組合、イノベーション・エンジン三号投資事業有限責任組合、ニッセイ・キャピタル６号投資事業有限責任組合、ニッセイ・キャピタル４号投資事業有限責任組合、ディーアイティー・パートナーズ株式会社、みずほ成長支援投資事業有限責任組合、ＳＭＢＣベンチャーキャピタル２号投資事業有限責任組合、協和化学工業株式会社、富士製薬工業株式会社、飯塚健蔵、和田洋巳、福島正和、坂田久美子、株式会社阿波銀行及び江島京子は、主幹事会社に対し、元引受契約締結日から上場（売買開始）日（当日を含む。）後90日目の平成31年１月９日までの期間（以下「ロックアップ期間」という。）中、主幹事会社の事前の書面による同意なしには、当社株式の売却（ただし、オーバーアロットメントによる売出しのために当社普通株式を貸し渡すこと及びその売却価格が「第１ 募集要項」における発行価格の1.5倍以上であって、東京証券取引所における初値が形成された後に主幹事会社を通して行う東京証券取引所での売却等は除く。）等は行わない旨合意しております。
また、当社は主幹事会社に対し、ロックアップ期間中は主幹事会社の事前の書面による同意なしには、当社株式の発行、当社株式に転換若しくは交換される有価証券の発行または当社株式を取得若しくは受領する権利を付与された有価証券の発行（ただし、本募集、株式分割、ストックオプションとしての新株予約権の発行及びオーバーアロットメントによる売出しに関連し、平成30年９月５日開催の当社取締役会において決議された主幹事会社を割当先とする第三者割当増資等を除く。）等を行わない旨合意しております。
なお、上記のいずれの場合においても、主幹事会社はロックアップ期間中であってもその裁量で当該合意の内容を一部若しくは全部につき解除できる権限を有しております。
【代表者】
代表者生年月日
1949年08月20日生まれ
代表者略歴
1976年04月 大鵬薬品工業(株)入社
2005年09月 同社 取締役開発センター長
2007年09月 同社 取締役徳島研究センター長
2010年08月 徳島大学産学官連携推進部 客員教授（現任）
2010年12月 当社代表取締役社長就任（現任）
【幹事団】
主幹事証券 みずほ - -
引受証券 ＳＭＢＣ日興 - -
引受証券 三菱ＵＦＪモルガン・スタンレー - -
引受証券 ＳＢＩ - -
引受証券 いちよし - -
引受証券 エース - -
引受証券 岩井コスモ - -
引受証券 藍沢 - -
引受証券 香川 - -
【私見】
モジュール創薬のバイオベンチャーで、がん関連として業態は面白そうな会社だと思います。日本新薬ともライセンス契約をし悪くはなさそうですが、赤字ということでスタート時点では厳しそうな気はします。規模的にはバイオベンチャーとしては適度であり、ＶＣも多く需給の不安もあります。上場後は見直される場面もあるかもしれませんが、判断は難しそうです。
想定価額：４６７０円
仮条件上限：４７７０円
初値予想：４９００円
ブック申し込み度・・・中立
セカンダリー期待度・・・中立
総合評価３
